歷時七年對照研究顯示
兩種阿爾茨海默病試驗藥效果不如人意
張夢然
阿爾茨海默病藥物一直是領(lǐng)域里“最難啃的硬骨頭”,而備受關(guān)注的兩種藥物近期報告的結(jié)果似乎依然不如人意。英國《自然·醫(yī)學》雜志21日發(fā)表的一項醫(yī)學研究稱,歷時7年的Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗顯示,預(yù)防阿爾茨海默病的試驗性藥物“gantenerumab”和“solanezumab”,對顯性遺傳性阿爾茨海默。―IAD)患者的認知功能衰退沒有顯著影響。
顯性遺傳性阿爾茨海默病是阿爾茨海默。ˋD)的一種罕見形式,DIAD患者攜帶容易罹患此病的基因,其表現(xiàn)出的特征,有助于對AD無癥狀和有癥狀階段進行干預(yù)研究,并了解干預(yù)手段能否延緩疾病進展。這些特征包括會在某個年齡發(fā)展出阿爾茨海默失智癥、在癥狀出現(xiàn)前幾年就具有該病的病理特征等。
美國華盛頓大學醫(yī)學院等機構(gòu)組成的團隊此次讓144名DIAD患者接受“gantenerumab”或“solanezumab”或安慰劑治療,進行了7年的對照研究。雖然這兩種藥物都能作用于它們的靶標,但與安慰劑組相比,這兩種藥物都無法明顯減緩或預(yù)防AD。不過,由于無癥狀安慰劑組未出現(xiàn)認知功能衰退,這些藥物的治療潛力仍有待明晰。
雖然現(xiàn)階段無法觀察到認知改善或臨床獲益,但“gantenerumab”組AD患者的許多生物學特征顯著減少,說明對DIAD進行早期治療仍有潛在益處。
研究團隊最后表示,該試驗表明有必要對無癥狀患者群體進行更優(yōu)化、更靈敏的認知測量,并在更長時間內(nèi)使用更高劑量以增加藥物與靶點的作用。
這兩種藥物一直以來頗受關(guān)注。在2010年,羅氏公司啟動Ⅱ期臨床試驗檢驗“gantenerumab”療效,并在2012年擴展為Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗,生物標志物和療效信號分析曾表明,在疾病進展最快的患者中,高劑量該藥物表現(xiàn)出一定療效。
而另一種藥物“solanezumab”,2016年美國制藥巨頭禮來曾表示,對該藥物的Ⅲ期臨床試驗結(jié)果十分失望,這一令人扼腕的消息當時在業(yè)內(nèi)引起轟動。
總編輯圈點
這是一個令人失望的消息。對于神經(jīng)系統(tǒng)疾病,人類常常束手無策。目前,全球每3秒出現(xiàn)一個阿爾茨海默病病例,被困在時間里的,不止是病人,還有他們的家庭。有一些新藥獲批,也有一些臨床試驗正在進行。并非所有試驗都會帶來令人振奮的結(jié)果。文中這項長達7年的試驗顯示,被寄予很大希望的藥物對DIAD患者的認知功能衰退并沒有顯著影響?茖W研究需要嚴謹,需要實事求是。只能正視這些不太美好的結(jié)果,繼續(xù)探索,繼續(xù)改進。
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